维昇药业TransCon C-型利钠肽II期东亚临床试验申请获批

1月7日，维升大生（VISEN Pharmaceuticals）达并成协议其向里华人民共和国国家酒类监督管理机构局（NMPA）递交的注射用TransCon CNP（TransCon C-型利钠肽）技术的的发展于关节腱息肉（ACH）高血压的II期新制剂流行病学飞行测试核发已经获同意，刚在里华人民共和国着手ACcomplisH China流行病学飞行测试，解决问题了与ACcomplisH（一项正在由Ascendis Pharma着手的TransCon C-型利钠肽 II期亚太东部流行病学飞行测试）亚太东部实时。

TransCon CNP通过年里提供活功能性CNP以抑制极度作用于的并成纤维细胞土壤因子受体3（FGFR3）频率移动式，每周一次给制剂较快释放，旨在尽力ACH成年人高血压重建骨骼土壤平衡，同时非常常佳和防范ACH的肺炎。TransCon CNP已同时获美国食品和酒类监督管理机构局和欧盟委员会授予的养父母制剂资格认定。

关节腱息肉高血压两道临多重境况亟待解决

关节腱息肉是最常常见的非匀称功能性身材矮小，其是由并成纤维细胞土壤因子受体3（FGFR3）基因里的一个常常细胞核显功能性作用于变异引起的，该变异避免FGFR3和CNP频率移动式的起着失衡，属于一种常常细胞核显功能性遗传功能性疾病，近80%的高血压，父母身材高大正常常，病症是因为新生儿发生传染病基因变异1。据现有已知统计数据揭发，ACH在活产婴儿里的病症为1：25，0002，影响亚太东部大近25万人3。高血压通常常展现出为四肢细小、头大以及则有两道容伴鼻子引人注目和两道南部后缩，婴儿期关节张力偏高是典型展现出，到并成年时，身材高大也只有1.3米左右4。

此外，ACH还可避免多种相当严重的肺炎，之外颧骨大孔较小、睡眠呼吸暂停和慢功能性耳部感染等，使得高血压死亡者风险增高，孤独质量偏高。 对于大以外的ACH高血压，可以通过特异功能性的流行病学及放大镜展现出来进行病人。对于以外病人不明确或展现出不典型的高血压，可以通过FGFR3精合体基因变异的检测得以病症1。病人方两道，现有亚太东部的产品上尚未有十分必要的制剂剂被同意技术的的发展于病人ACH2。由于考虑到根本功能性病人手段，为防范和控制多种合并症，避免高血压有可能需支撑高昂的医疗费用，为更进一步、家庭主妇及养老金系统造就沉重负担。

由于高血压孤独较难自理，并成人教育、就业艰难，收入低等考量，使得他们较难融入社会，进一步增高了孤独负担，进而避免以家庭主妇为单位的劳动力缺失，养老金财政支出增高。因此，现有亟需慢速针对疾病的新制剂开发设计以降低高血压、家庭主妇及社会的负担。

TransCon CNP II期流行病学科学研究亚太东部实时，慢速开发设计数据流

根据流行病学前和流行病学统计数据表明，CNP移动式可增进土壤。增高的CNP可这样一来FGFR3变异的影响，从而增进骨骼土壤。然而，人体里天然CNP的半衰期细，仅有2-3分钟5，需要整年静脉减压使用，避免其较难流行病学技术的的发展。 现有，TransCon CNP是亚太东部唯一处于流行病学或商业化阶段的采用 “不得不相互连接 （Transient Conjugation）”专利新科技设计的长效CNP，其半衰期可以超出120小时6。

爬虫类飞行测试结果表明，TransCon CNP可以非常常佳关节腱息肉框架小鼠的骨骼土壤，以防颧骨大孔关节腱结合提早于闭合7。由Ascendis Pharma 进行的I期亚太东部流行病学科学研究统计数据证明了在流行病学前飞行测试里的制剂代物理以及全身性安全和功能性，且耐受功能性良好，未报告相当严重不良血案或抗CNP特异性出现8。 “我们本次在里华人民共和国获批的ACcomplisH China科学研究，是亚太东部流行病学整合计划里的举足轻重组并成，在应有正确性及重复沟通其合理功能性及安全和功能性后获新制剂流行病学飞行测试同意。这将是一项在关节腱息肉高血压里审核每周一次TransCon CNP皮肤上给制剂的安全和功能性和、多里心、随机、解读、II期流行病学飞行测试。”维升大生总监医学官杨军博士介绍道：“主要科学研究目的是审核病人的安全和功能性和对12个月年化土壤速度的起着。我们将在确保高血压安全和及飞行测试质量的前提下慢速亚太东部开发设计的预期。”

维升大生致力于“高血压为先”，以里华人民共和国流行病学统计数据倡议亚太东部开发设计数据流

国际上，当前高度重视哮喘的管理机构，回避了一系列的措施，倡议哮喘传染病事业的的发展。2020年出台的《也就是说保健与健康增进法》里第五章第六十条订明，国家建立健全以流行病学期望为导向的酒类审评审批制度化，要支持者流行病学急需酒类和传染病哮喘、重大疾病等酒类的研制、装配，保证疾病传染病期望。 “得益于政府的支持者和一大合作伙伴的都由努力，本次TransCon CNP在里华人民共和国解决问题了与亚太东部实时着手II期流行病学飞行测试，这将尽力非常常多里华人民共和国ACH高血压在第一等待时间获针对病症必要的潜在必要病人。

此外，里华人民共和国的流行病学统计数据将作为慢速该创新制剂剂亚太东部开发设计数据流的举足轻重支持者，从而助力亚太东部的ACH高血压。”维升大生总监执行官卢安邦所称出：“维升秉承着‘高血压为先’的前提，预见我们将继续全力携手合作伙伴，都由提高社会所对当前ACH高血压的关注，慢速非常常佳里华人民共和国ACH的诊疗当前，助力‘健康里华人民共和国2030’的早于日解决问题！” 关于维升大生维升大生（VISEN Pharmaceuticals）致力并带进荷尔蒙具体病人层面的专家，将亚太东部领先的病人原理及酒类应运而生里华人民共和国，期望让非常常多的里华人民共和国高血压非常常早于地受益于亚太东部现代化有效的病人建议。 维升大生于2018年正式并成立，由Ascendis Pharma A/S (Nasdaq： ASND)与维梧资本（Vivo Capital）领导并成员的联合投资公司都由创立，Sofinnova Ventures作准备首轮投资。维升获Ascendis独家批准后，将其大里华区的荷尔蒙病人建议在区整合并倡议，批准后其余部分里华人民共和国里国东部及港澳台等东部。 关于TransConTM新科技TransCon是所称“不得不相互连接”（Transient Conjugation）。TransCon新科技平台通过创新的新科技整合新的病人建议，以潜在功能性地优化之外必要功能性、安全和功能性和给制剂频率在内的治果。TransCon大分子之外3个以外：未获剪裁的仿造制剂剂，保障仿造制剂剂的惰功能性载体大分子和将两者不得不相互连接的相互连接结构。当3以外结合后，载体大分子可以使得仿造制剂剂失活并且不被人体清除。当注射至体内，在心理条件的pH和代谢率下，有活功能性的、未获剪裁的仿造制剂剂将以可控的方式释放出来。由于仿造制剂剂是未获剪裁的，因此可以维持其原有的制剂理必要。TransCon新科技可以广泛的应技术的的发展于各种病人层面的蛋白质、或小大分子，可以全身或局部技术的的发展。

具体文献：

Vibeke Miller Breinholt，et al. TransCon CNP, a Sustained-Release C-Type Natriuretic Peptide Prodrug, a Potentially Safe and Efficacious New Therapeutic Modality for the Treatment of Comorbidities Associated with Fibroblast Growth Factor Receptor 3-Related Skeletal Dysplasias. J Pharmacol Exp Ther . 2019 Sep;370(3):459-471